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Divisão de Projetos e Atividades

SII&DT 17646 ODD4PEGASEMP

Centro 2020


Código da Operação: CENTRO-01-0247-FEDER-017646

Referência: SII&DT 17646 ODD4PEGASEMP

Acrónimo: ODD4PEGASEMP

Título: Aplicação do PEGASEMP no tratamento de doenças raras - terapia curativa do mesotelioma

Área Científica: Biotecnologia e Saúde

Síntese do Projeto:

1.OBJETIVO
O objetivo específico do projeto ODD4PEGASEMP é obter da Agência Europeia do Medicamento (EMA) a designação de medicamento órfão (ODD - Orphan Drug Designation) para o PEGASEMP no tratamento do mesotelioma (uma doença rara).

2.O PROBLEMA
O mesotelioma é um tumor raro que afeta as células mesoteliais e submesoteliais da pleura, do peritoneu e do pericárdio e que não tem tratamento específico. O prognóstico é pobre (7-17 meses), a taxa de sobrevivência a 5 anos é de apenas 9% e a taxa de resposta à quimioterapia de combinação não excede os 30%.

3.A SOLUÇÃO
Uma vez que o mesotelioma sobrexpressa a nucleolina (o recetor alvo do PEGASEMP), o PEGASEMP poderá ser o primeiro medicamento específico para o tratamento desta doença rara.

4.IMPACTO
O impacto do PEGASEMP no tratamento dos doentes com mesotelioma traduzir-se-á em:
- Melhoria da qualidade de vida (eficácia do tratamento específico);
- Melhoria da esperança de vida (pelo efeito sobre a proliferação tumoral);
- Redução direta e indireta dos custos com a saúde (pela eficácia do tratamento e diminuição dos
períodos de internamento hospitalar e do tratamento dos efeitos secundários).
A ODD acarreta ainda 10 anos de exploração comercial exclusiva, o que terá impacto na economia nacional mediante o licenciamento do produto.

5.PORQUÊ AGORA?
Os resultados deste projeto vão ser incluídos no estudos pré-clínicos em GLP (Good Laboratory Practices), finalizados em 2015. Tal permitirá a rápida submissão do pedido de ODD à EMA, que é central à mais rápida e menos onerosa prova de segurança e eficácia em humanos, atração de investimento, ao licenciamento e à entrada no mercado internacional.

6.PORQUÊ NÓS?
A nossa experiência em gestão de projetos científicos, nanotecnologia, oncologia, toxicologia, e assuntos regulamentares representa uma oportunidade única para Portugal liderar um medicamento translacional inovador na área da nanomedicina para terapias oncológicas raras, com impacto global.

Investigador Responsável: Doutor João Nuno S. Moreiraeiro

Programa de Financiamento: PT2020-SII&DT – Copromoção

Instituição Financiadora: Agência Nacional de Inovação, S.A.

Data de início: 01-04-2016

Data de conclusão: 31-03-2018

Instituições participantes no Projeto: TREAT U, S.A. (promotor); Universidade de Coimbra

Custo total elegível (EUR): 296.578,52€

Apoio financeiro da UE: 222.433,90€

Apoio financeiro público nacional: 74.144,62€

Técnico do Projeto: Fillipa Ferraz

Contacto: 239247017