Our Genes, Our Health: The Basics of Genetics

Data: 11 de agosto de 2025
Hora: 15h00 EAT | 13h00 WEST
Plataforma: 100% virtual via zoom
Link para gravação Zoom: https://zoom.us/rec/share/P3oV40YA1V1JN_yyBK6-kh4TQ1zudQqL3Ju2H3vGsHUccDGiy3NL9nvdxXTBys1Z.CWL_qMI6_B5sxNBJ

  • Passcode: H&h9RD8Y

Orador:

Jennifer E. Adair

Biografia:

O objetivo geral da investigação da Jennefer E. Adair é desenvolver estratégias inovadoras para tornar os tratamentos de terapia genética e celular amplamente disponíveis para os pacientes que deles necessitam. A sua especialidade é a tradução clínica de células sanguíneas geneticamente modificadas para o tratamento de doenças incuráveis. A tradução clínica inclui o desenvolvimento da engenharia genética que proporcionará benefícios terapêuticos in vitro e em modelos pré-clínicos apropriados, o isolamento das células a serem tratadas, a entrega da carga de engenharia a essas células, o retorno dessas células ao paciente e o monitoramento da segurança e eficácia da terapia genética.

Ela traduziu o primeiro ensaio bem-sucedido de terapia genética de resistência a medicamentos em pacientes com cancro terminal no cérebro (glioblastoma multiforme) em 2010. Em seguida, desenvolveu o primeiro protocolo de fabricação clinicamente viável para terapia genética para tratar a anemia de Fanconi. Ela também traduziu clinicamente a terapia genética de células sanguíneas para tratar síndromes de imunodeficiência hereditária, hemoglobinopatias e infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV).

Através deste trabalho, ela identificou uma lacuna crítica na disponibilidade de terapias genéticas para pacientes que delas necessitam. Para colmatar essa lacuna, ela desenvolveu duas tecnologias inovadoras para aumentar a disponibilidade global da terapia genética das células sanguíneas: primeiro, um sistema de fabrico portátil e automatizado para produzir terapias genéticas específicas para cada paciente e, em seguida, uma nanopartícula sintética que pode transportar passivamente o mecanismo de edição genética para as células sanguíneas.

Além disso, ela desenvolveu um método inovador para rastrear células sanguíneas geneticamente modificadas dentro do corpo, o que avançou a terapia genética de células sanguíneas e a hematologia, aumentando nosso conhecimento básico sobre o desenvolvimento das células sanguíneas.

Em 2020, foi nomeada titular da Cátedra Fleischauer Family Endowed Chair em Tradução de Terapia Genética. Foi cofundadora da Global Gene Therapy Initiative com a Dra. Cissy Kityo, do Joint Clinical Research Centre, para permitir o desenvolvimento de terapias celulares e genéticas no Uganda e noutros países africanos.

Em 2021, cofundou a empresa Aurada, Inc., para desenvolver nanopartículas de ouro para a administração in vivo de terapias genéticas para uma variedade de doenças hereditárias, infecciosas e malignas, e foi nomeada para o Conselho Executivo de Administração da Caring Cross, uma organização sem fins lucrativos cuja missão é tornar as terapias genéticas e celulares acessíveis a regiões com recursos limitados em todo o mundo.

Galeria