Sobre o GeneH

Inovação e investigação de ponta em Terapia Genética

Um consórcio intersetorial focado em doenças genéticas raras, que envolve instituições académicas, indústria, autoridades públicas e sociedade civil dedicando-se a desenvolver terapia genética segura, eficaz e acessível em toda a Europa.

Um Hub de Excelência em Terapia Genética que promove tratamentos que mudam vidas

A nossa visão é enfrentar os desafios existentes e acelerar a translação clínica de terapias avançadas, criando um ambiente favorável e flexível para iniciativas de terapia genética.

Desafios: Ir além do contexto clínico

A trajetória desde a conceção até à comercialização dos produtos de terapia genética é complexa, envolvendo várias etapas, desde a investigação até à produção em conformidade com as Boas Práticas de Fabrico (BPF). Apesar dos recentes sucessos, a acessibilidade continua limitada..

CUSTOS

Os elevados custos de produção desencorajam os investimentos e o desenvolvimento de terapias genéticas, pelo que é fundamental garantir a rentabilidade.

REGULAÇÃO

Questões regulatórias muitas vezes impedem investimentos e, consequentemente, afetam o acesso dos doentes aos tratamentos. Políticas regulatórias flexíveis e responsivas, combinadas com supervisão ética, são fundamentais para o progresso.

FRAGMENTAÇÃO

É necessária uma coordenação estratégica e alinhada de recursos, como financiamento, conhecimentos especializados e infraestruturas, para permitir um impacto conjunto significativo.

Abordagem de 4 eixos

Um ecossistema forte e colaborativo é vital para enfrentar os desafios da indústria da terapia genética.

Desenvolvimento Sustentável: Gerar Impacto em Todos os Setores

Para Investigadores/as

Infraestrutura de investigação partilhada, ambiente de investigação colaborativo apoiado por uma ampla rede de parceiros, programas conjuntos, mobilidade.

Para a Indústia

Pipelines de inovação, desenvolvimento de estratégias orientadas para o mercado, implementação sustentável de terapias genéticas.

Para os decisores políticos

Evidence-based frameworks.

Para os/as doentes