GeneH

ZA POVEZOVANJE V GENSKI TERAPIJI - OD RAZISKAV K PACIENTOM

Sodelovanje med novimi centri odličnosti za gensko terapijo v Sloveniji in na Portugalskem spodbuja prehod genske terapije od raziskovalnih faz do klinične uporabe v Evropi. Povezuje raziskovalce, industrijo, odločevalce in paciente za učinkovitejši razvoj in implementacijo terapij.

Reševanje izzivov

Čeprav je genska terapija revolucionarna in prelomna, je njena pot od raziskav do pacientov zahtevna in dostopnost do terapij omejena. Fragmentirani raziskovalni ekosistemi, visoki proizvodni stroški, zakonodajne ovire in slaba povezanost med ključnimi sektorji pogosto zavirajo razvoj inovacij ter kliničnih aplikacij, ki temeljijo na odgovornem in etičnem razvoju.

Zavezani k pospeševanju napredka in dostopnosti

Skupne raziskave

Z močnim sodelovanjem med raziskovalci in industrijskimi partnerji želimo spodbuditi inovacije ter premagati vrzeli, ki ovirajo prenos raziskovalnih dognanj v klinično in praktično uporabo.

Klinična pripravljenost

Prehod na proizvodnjo v skladu z dobro proizvodno prakso (GPM) in izvedba predkliničnih študij toksičnosti sta ključna koraka za začetek kliničnih preskušanj.

Izobraževalni program

Izobraževali bomo nove generacije strokovnjakov na področju genske terapije z izvedbo specializiranih delavnic, izmenjav med Portugalsko in Slovenijo ter z razvojem ciljno usmerjenih doktorskih študijskih programov.

Sodelovanje z odločevalci

Skupno oblikovanje etičnih in regulativnih okvirov omogoča odgovoren razvoj in hitrejši dostop do genske terapije.

Povezovanje z industrijo

Vzpostavljanje partnerstev z industrijskimi deležniki z namenom oblikovanja tržno naravnanih strategij, zagotavljanja komercialnega potenciala in širitev uporabe genskih terapij.

Vključevanje pacientov

Aktivna vključenost pacientov in upoštevanje etičnih načel v vseh fazah raziskovalnega in razvojnega procesa za spodbujanje odgovornega ustvarjanja inovacij.

Vzpostavitev trdnega modela četvorne vijačnice

Naše čezmejno sodelovanje temelji na skupni zavezanosti znanosti in inovacijam v genski terapiji.

Spoznajte naš ekosistem

1. Raziskovalci in klinični zdravniki

Vključeni smo v najsodobnejše raziskave in razvoj, z dostopom do naprednih usposabljanj in možnosti mobilnosti med Portugalsko in Slovenijo. Sodelujemo v multidisciplinarnem, čezmejnem raziskovalnem okolju, ki ga podpira široka mreža partnerjev.

2. Biotehnološka in farmacevtska podjetja

Soustvarjamo genske terapije nove generacije ter nudimo zgodnje regulativno usmerjanje in podporo. Podjetjem omogočamo raziskovanje priložnosti za širitev proizvodnje ter vstop ali rast na globalnem trgu.

3. Odločevalci

Z uporabo podatkov iz prakse prispevamo k oblikovanju na dokazih temelječih politik. Soustvarjamo etične in regulativne okvire za usmerjanje razvoja genskih terapij. Pri tem se opirajmo na čezmejni model »Središče odličnosti«, ki podpira in sooblikuje širše strategije ter politike EU na področju zdravstvenih inovacij.

4. Pacienti in širša javnost

Organizacije pacientov aktivno vključujemo v oblikovanje raziskovalnih prioritet. Odprta in jasna komunikacija, javni dogodki ter izobraževalne vsebine prispevajo k boljšem razumevanju genske terapije. Prizadevamo si za večjo dostopnost zdravljenja redkih bolezni in drugih zdravstvenih stanj.

Pilotni projekti v teku

GeneH trenutno razvija genske terapije za tri redke dedne bolezni, za katere učinkovitega zdravljenja še ni na voljo.

Spinocerebelarna ataksija tip 3 (SCA3) / Machado-Josephova bolezen (MJD)

Nevrodegenerativna bolezen, ki povzroča postopno izgubo koordinacije, nadzora nad mišicami in ravnotežja. Projekt koordinira Univerza v Coimbri (UC) na Portugalskem.

Sindrom CTNNB1

Nevrorazvojna motnja, za katero so značilni razvojni in intelektualni zaostanki, motnje mišičnega tonusa, težave z govorom ter vedenjske in telesne specifike. Projekt v sodelovanju z organizacijo CTNNB1 Foundation vodi Kemijski inštitut (KI) v Sloveniji.

Sindrom Kleefstra

Razvojna motnja, za katero so značilni intelektualna prizadetost, zaostanek v razvoju govora, mišična oslabelost in specifične obrazne poteze, pogosto pa jo spremljajo tudi motnje avtističnega spektra. Projekt v sodelovanju z organizacijo IDefine Foundation in drugimi evropskimi partnerji vodi Kemijski inštitut (KI).